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Estudo financiado pela Medulloblastoma Initiative (MBI), iniciativa criada pelo gaúcho Fernando Goldsztein e com liderança científica do neuro-oncologista norte-americano Roger Packer, marca ponto de virada na pesquisa contra tumor cerebral que afeta principalmente crianças e adolescentes; Ensaio desenvolvido na Universidade da Flórida promete revolucionar protocolos terapêuticos estagnados há décadas
Em um marco histórico para o combate ao câncer infantil, pesquisadores da Universidade da Flórida receberam aprovação da Food and Drug Administration (FDA) para uma terapia experimental pioneira contra o meduloblastoma Grupo 4, o tumor cerebral mais comum em crianças. O ensaio clínico de Fase I representa uma nova abordagem pioneira de tratamento para este subtipo específico de câncer em mais de três décadas.
O ensaio, que tem como pesquisador principal o Dr. Duane Mitchell, combina duas técnicas inovadoras: terapia adotiva de células T de precisão e bloqueio de checkpoint imunológico com inibidores de PD-1. Esta abordagem reprograma as células T do próprio paciente para atacar células cancerígenas usando mRNA expresso do tumor do paciente.
De acordo com o registro no ClinicalTrials.gov (NCT06514898), o estudo MATCHPOINT é direcionado especificamente para crianças e jovens adultos com meduloblastoma recidivado ou progressivo. O ensaio está atualmente recrutando pacientes, com previsão de completar a inscrição dos participantes iniciais ainda neste ano.
“Isto será para crianças com recidiva de meduloblastoma Grupo 4,” explicou o Dr. Mitchell, diretor do Instituto de Ciência Clínica e Translacional da Universidade da Flórida. “O estudo inicial é um piloto para confirmar a segurança e viabilidade em seis pacientes, e então pretendemos expandir o ensaio.”
Da dor à revolução científica: o modelo MBI
A pesquisa foi financiada pela Medulloblastoma Initiative (MBI), fundada em 2021 pelo brasileiro Fernando Goldsztein após seu filho Frederico ser diagnosticado com este tumor cerebral. Quando os médicos disseram a Goldsztein que não havia alternativas de tratamento disponíveis, ele não aceitou a sentença. O empresário brasileiro transformou seu desespero em determinação e criou um modelo revolucionário de incentivo à pesquisa médica que está encurtando drasticamente o tempo entre descobertas científicas e tratamentos.
“Enquanto financiamentos tradicionais do governo americano destinam apenas quatro centavos de cada dólar para pesquisas sobre câncer pediátrico, o que não é suficiente para ter avanços significativos, criamos um modelo completamente focado em resultados rápidos,” explica Goldsztein.
Também idealizador e líder científico do MBI, o neuro-oncologista pediátrico Dr. Roger Packer destaca, complementarmente, que em um setor onde novas terapias geralmente levam de 7 a 15 anos para chegar aos pacientes, a iniciativa quebrou paradigmas. Em apenas 30 meses, a organização arrecadou US$ 11 milhões (aproximadamente R$ 58) articulou parcerias com 14 dos laboratórios e hospitais mais prestigiados do mundo e estabeleceu dois ensaios clínicos promissores.
“Estes tratamentos representam uma abordagem completamente nova para combater o meduloblastoma. A imunoterapia aproveita o próprio sistema imunológico do paciente para atacar células cancerígenas específicas, enquanto a vacina personalizada cria uma resposta direcionada ao perfil molecular único de cada tumor”, afirma o médico norte-americano, referência global em tumores cerebrais pediátricos e diretor da especialidade no Children’s National Hospital em Washington.
A chave para essa aceleração está no modelo de consórcio criado por Goldsztein e Dr. Packer. O “Cure Group 4” estabelece regras incomuns no competitivo mundo da pesquisa médica: zero silos de informação, compartilhamento obrigatório de dados entre instituições e atribuição de tarefas específicas para cada laboratório.
Além do MATCHPOINT, o líder científico do MBI ressalta que faz parte dos projetos financiados pela iniciativa um outro estudo avançado, liderado pelo Dr. Elias Sayour, também da Universidade da Flórida, sobre uma vacina baseada em RNA mensageiro (mRNA) – a mesma tecnologia dos imunizantes contra COVID-19 – que visa treinar o sistema imunológico para atacar seletivamente as células cancerígenas de pacientes de forma personalizada. E outros três protocolos apoiados pelo MBI aguardam aprovação da FDA.
“O maior obstáculo para avanços significativos tem sido a compartimentalização do conhecimento. Laboratórios frequentemente duplicam esforços enquanto protegem seus dados, retardando descobertas que poderiam salvar vidas. Quando eliminamos as barreiras competitivas e focamos exclusivamente no benefício dos pacientes, conseguimos acelerar descobertas de forma surpreendente”, explica Dr. Packer.
Este modelo disruptivo já rendeu reconhecimentos importantes, sendo destacado pela prestigiosa publicação MIT Management como um caso exemplar de inovação na busca de cura para doenças raras. O impacto potencial é imenso: estima-se que 15 mil crianças sejam diagnosticadas anualmente com meduloblastoma em todo o mundo.
E, embora a doença tenha uma taxa de sobrevida de cinco anos de aproximadamente 80%, os tratamentos são tóxicos e, normalmente, deixam efeitos colaterais severos nos pacientes. Além disso, casos recorrentes têm sido historicamente fatais.
“O objetivo final é curar crianças com câncer cerebral e ver tratamentos de imunoterapia avançarem como tratamentos de primeira linha para talvez evitar ou diminuir algumas das toxicidades dos tratamentos padrão que usamos atualmente,” frisa o Dr. Mitchell.
Novo paradigma no combate ao câncer
O modelo desenvolvido pela MBI tem potencial para transformar a pesquisa médica no Brasil, onde o financiamento direto por doadores privados para iniciativas científicas ainda é incipiente. Goldsztein já planeja trazer parte da pesquisa para o país assim que obtiver as validações necessárias nos Estados Unidos, além de superar as questões regulatórias e logísticas.
No cenário nacional, onde recursos para pesquisa oncológica pediátrica são limitados, este modelo de colaboração internacional e financiamento direcionado pode criar um novo paradigma de como acelerar descobertas científicas e tratamentos para doenças raras.
“Estamos no limiar de uma nova era no tratamento do câncer cerebral infantil”, projeta Dr. Packer. “Em cinco anos, acredito que teremos terapias inovadoras e personalizadas que podem transformar um diagnóstico atualmente devastador em uma condição mais tratável, com melhores taxas de sobrevivência e qualidade de vida.”
Para as famílias afetadas por este diagnóstico devastador, estes ensaios oferecem nova esperança em um campo que viu pouca inovação por décadas. O trabalho do MBI demonstra como o investimento privado, quando direcionado com precisão e urgência, pode transformar não apenas o futuro de seu filho, mas potencialmente de milhares de crianças ao redor do mundo.
“Não é mais uma questão de ‘se’, mas de ‘quando’ encontraremos a cura,” sintetiza Fernando Goldsztein, com a convicção que o MIT Management destacou como representativa do espírito empreendedor que caracteriza os projetos revolucionários reconhecidos pela publicação.
Sobre a Medulloblastoma Initiative (MBI)
A Medulloblastoma Initiative (MBI) é uma organização pioneira fundada em 2021 por Fernando Goldsztein após o diagnóstico de tumor cerebral de seu filho Frederico. Reconhecida pela prestigiosa MIT Management, a MBI revoluciona a pesquisa médica direcionando 100% dos recursos recebidos diretamente à pesquisa de tratamentos para o meduloblastoma, um dos tumores cerebrais mais agressivos em crianças.
Em apenas 30 meses, a iniciativa arrecadou 11 milhões de dólares, uniu 14 dos laboratórios mais prestigiosos do mundo e desenvolveu dois ensaios clínicos promissores através de seu inovador “Consórcio Cure Group 4”, que elimina silos de informação, estabelece compartilhamento obrigatório de dados entre instituições e atribui tarefas específicas para cada laboratório participante.
Para além de buscar tratamentos para os aproximadamente 15 mil casos anuais de meduloblastoma no mundo, a MBI estabelece um modelo replicável para a pesquisa de outras doenças raras, demonstrando como o investimento privado pode transformar radicalmente a velocidade da pesquisa médica quando guiado por urgência, transparência e colaboração. Para mais informações: Link
